Piemonte
Il Piemonte si prepara per la nuova terapia genica con CAR-T contro i tumori del sangue
La leucemia linfoblastica acuta e il linfoma diffuso a grandi cellule sono patologie che nei pazienti refrattari alle terapie oggi disponibili danno un’aspettativa di vita molto bassa o nulla. La ricerca in quest’area ha portato a un punto di svolta tale per cui, per questi pazienti con prognosi infausta, si aprono scenari di cambiamento radicale attraverso le terapie cosiddette CAR-T di prossima introduzione.
La terapia con Chimeric Antigen Receptor T-Cells (CAR-T) si sta imponendo come l’ultima frontiera dell’immunoterapia e in particolare delle terapie cellulari. Una terapia estremamente efficace che parte da un principio molto semplice: restituire al sistema immunitario, attraverso differenti metodiche, la sua naturale capacità di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. Uno degli approcci più sofisticati all’immunoterapia è la terapia con cellule T, che esprimono la molecola cosiddetta CAR (Chimeric Antigen Receptor). Mentre la lettera T rappresenta le cellule, o linfociti, T. Queste cellule sono le più potenti cellule killer a disposizione del sistema immunitario. Gli scienziati, attraverso complesse metodologie di bioingegneria genetica, riescono a modificare queste cellule permettendo attraverso il gene CAR di legarsi ad una cellula tumorale ed una volta legata, il CAR induce la cellula T a distruggere la cellula tumorale. Una arma, per ora, efficace contro la leucemia linfoblastica acuta e il linfoma diffuso a grandi cellule nei pazienti refrattari alle terapie “standard”.
Questo tipo di trattamento, in buona parte dei pazienti risolutivo, richiede centri dotati di un apparato organizzativo adeguato, anche per la possibile comparsa di eventi avversi comunemente non riscontrabili con le terapie attualmente in uso, quali la sindrome da rilascio di citochine e problematiche di tipo neurologico. Non ultima per importanza la necessità di formulare nuovi sistemi di rimborso per remunerare il corretto valore di queste terapie. Questo importante traguardo scientifico quindi ha bisogno di un passo in avanti dei Sistemi Sanitari Regionali per quanto riguarda governance e organizzazione delle sue strutture al fine di garantire ai pazienti più fragili una così nuova ed importante arma per combattere il male che li affligge.
“Ogni anno in Italia – dichiara Franca Fagioli, Direttore SC Onco-ematologia Pediatrica e Centro Trapianti, Presidio Ospedaliero Infantile Regina Margherita, AOU Città della Salute e della Scienza Torino – vengono diagnosticati approssimativamente 500 casi di leucemia linfoblastica acuta nella popolazione pediatrica e degli adolescenti. Di questi circa 50 vengono seguiti presso il Centro di Onco-ematologia Pediatrica dell’AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, organizzato secondo un modello di assistenza in Rete con diversi Centri localizzati su tutto il territorio del Piemonte e della Valle d’Aosta”.
“Grazie ai più recenti protocolli di trattamento chemioterapico – prosegue il Direttore – più dell’80% di questi paziente riesce a guarire ma per i pazienti che presentano una recidiva di malattia la sopravvivenza resta attorno al 50%. L’immunoterapia basata sull’impiego delle CAR-T cells ha dimostrato in questa categoria di pazienti risultati molto promettenti, con alcuni aspetti da definire relativi a questa strategia terapeutica, quali la ottimale gestione degli eventi avversi, la collocazione all’interno dell’iter terapeutico del singolo paziente e l’eventuale associazione con sequele tardive. L’immunoterapia basata sull’impiego delle CAR-T cells rappresenta una strategia terapeutica complessa la cui corretta gestione richiede la presenza di requisiti strutturali ed organizzativi adeguati, la presenza di un sistema di gestione della qualità del processo, un elevato grado di interazione fra le singole figure coinvolte e soprattutto un’adeguata expertise del team”.
La Città della Scienza e della Salute però non potrà da sola garantire la somministrazione della terapia a base di cellule Car-T, ma dovrà collaborare anche con altre strutture della sanità regionale, come spiegato da Benedetto Bruno, Direttore SSD Trapianto Allogenico Cellule Staminali, AOU Città della Salute e della Scienza Torino. Attualmente, i requisiti minimi prevedono che tali terapie vengano somministrate in strutture con Centri Trapianto accreditati “J.A.C.I.E” (in Italia attualmente se ne contato poco più di 40) e provvisti di reparti di anestesia/rianimazione pronti ad accogliere i pazienti nel caso di gravi complicanze. Inoltre è necessario il supporto di Banche del Sangue, Farmacie ospedaliere e Unità di criopreservazione.
“I Linfomi diffusi a grandi cellule rappresentano il linfoma più comune – spiega Umberto Vitolo, Direttore SC Ematologia Ospedaliera, AOU Città della Scienza e della Salute Torino – e circa il 60% dei pazienti può guarire con le attuali terapie. Purtroppo per il 40% in cui la prima terapia non funziona le opzioni terapeutiche sono fino ad ora limitate. Alcuni di questi pazienti – aggiunge il Direttore – possono essere ancora trattati con successo con schemi diversi di terapia che includono chemioterapia intensiva ed auto-trapianto, ma per molti con questa terapia non vi sono risultati e questi pazienti purtroppo muoiono. La terapia CAR-T con i linfociti modificati del paziente – prosegue l’esperto – è sicuramente una nuova concreta possibilità e con tale terapia circa il 40% dei pazienti trattati ha debellato la malattia in modo persistente. La terapia è sicuramente complessa e non scevra di effetti collaterali, ma un centro qualificato per tali terapie è in grado di gestire tali situazioni. Si stima che in Italia circa 500 pazienti all’anno affetti da Linfoma diffuso a grandi cellule avranno bisogno di tale terapia ed è quindi importante – conclude Vitolo – l’attivazione di una rete di centri specializzati in queste terapie per trattare questi pazienti e dare loro una nuova speranza”.
Motore Sanità con il patrocinio di Conferenza delle Regioni e delle Province autonome e di SIFO ha portato il discorso sulle CAR-T in Piemonte con l’evento “Road Map CAR-T prospettive attuali e future dell’uso delle CAR-T in Italia”. L’evento si è svolto presso l’aula Aristotele all’interno del Dipartimento di Biotecnologie molecolari e Scienze per la salute.
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